São menos de 10% os novos fármacos que são submetidos a ensaios clínicos e que passam em todos os testes até chegar às farmácias e hospitais para mudarem realmente a vida dos pacientes. Em média são necessários 12 anos e investimentos a rondar os 4 mil milhões de euros para garantir a segurança e eficácia de um fármaco.

Patrícia Maciel, investigadora do ICVS, que lidera uma investigação sobre a doença de Machado-Joseph integra a iniciativa europeia “REMED4ALL - Repurposing of Medicines 4 all”.

Para a investigadora da Escola de Medicina o reposicionamento de fármacos pode ser uma forma de acelerar a entrada de medicamentos seguros e eficazes principalmente no caso das doenças raras em que num universo de 7 mil identificadas apenas 400 têm um tratamento associado.

Com o reposicionamento de fármacos conseguimos "reduzir os custos e o tempo de entrada no mercado. No caso das doenças raras, muitos dos fármacos que têm sido desenvolvidos são biológicos com custos muitíssimo elevados. Estes fármacos reposicionados muitas vezes são moléculas mais clássicas com custos menores (visto que alguns já são considerados genéricos) e além disso, em termos de segurança já foram testados durante muitos mais anos”, explica.

Em abril de 2023, deu entrada no Parlamento Europeu uma proposta com o intuito de tornar este reposicionamento de fármacos mais apelativo aos olhos da indústria farmacêutica, nomeadamente, através de uma "proteção aumentada do medicamento que pode ir dos 8 aos 12 anos conforme o cumprimento de determinadas normas”. 

Um dos casos de sucesso de reposicionamento é o do Minoxidil que começou por ser utilizado para a hipertensão, mas acabou por entrar no mercado como um fármaco para a queda de cabelo. Também o viagra que foi desenvolvido para a angina de peito e acabou por se descobrir que tinha efeito na disfunção erétil.

Recorde-se que recentemente equipa liderada por Patrícia Maciel encontrou no TUCA, um medicamento para doenças do foro gastrointestinal, bons indícios de capacidade de reduzir a progressão de sintomas motores e de anomalias neuronais em pacientes com Machado-Joseph. A equipa continua a aguardar por investimento para passar para estudos clínicos.